فاز علماء من معهد سانت بطرسبرغ للفيزياء النووية بالتعاون مع زملائهم من جامعة سانت بطرسبرغ الطبية الأولى ببراءة اختراع لدواء يستخدم في علاج مرض باركنسون في مراحله المبكرة.
يتأثر الدواء الجديد بإنزيم الغلوكوسيريبروسيداز، الذي يُشفر بواسطة جين GBA1، والذي تزيد الطفرات فيه من خطر الإصابة بالمرض بشكل كبير.
أظهرت الاختبارات التي أجريت على خلايا المرضى أن الدواء يعيد نشاط الإنزيم المتأثر.
تشير صوفيا بتشيلينا، مديرة مختبر الوراثة الجزيئية البشرية في المعهد، إلى أن انخفاض نشاط الغلوكوسيريبروسيداز يؤدي إلى تراكم الركيزة في الخلايا، مما يمكن أشكالاً سامة من بروتين ألفا سينوكلين من الاستقرار العصبي.
الجزيء الذي تم تطويره يعمل على تحفيز الإنزيم بطريقة تزيد من كفاءته.
تم تصميم نموذج حاسوبي لإنزيم الغلوكوسيريبروسيداز من قبل علماء من المركز الوطني للبحوث "معهد كورشاتوف"، حيث بحثوا عن التعديلات الكيميائية للبروتين التي يمكن أن تعزز من كفاءته. بعد ذلك، قاموا بتجربة تركيب عدة جزيئات وقياس تأثيرها على نشاط الإنزيم في خلايا المرضى الذين يعانون من طفرة في جين GBA1.
أظهرت التجارب أن الدواء الناتج يقلل بشكل كبير من كمية الركيزة الضارة التي تؤدي إلى تدهور الخلايا العصبية مقارنة بالأدوية الأجنبية المتاحة حاليًا.
يجدر بالذكر أن الباحثين الروس استفادوا من أبحاث زملائهم الأجانب الذين نجحوا في تصحيح عمل الإنزيم باستخدام جزيء صغير - مرافق دوائي - قادر على استعادة بنية تكوينات البروتين.