أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن الموافقة على استخدام علاج جديد مضاد لاضطراب الدم الوراثي، وفقًا لما ذكرته وكالة رويترز.
يأتي هذا القرار بعد أن أكدت شركة فيرتكس، الشركة المصنعة للدواء المعروف باسم Casgevy، أن هذا العلاج الجيني يفتح فصلاً جديدًا في عالم العلاجات.
وأوضحت الشركة أن هذا العلاج يستهدف علاج اضطراب نادر في الدم يتطلب عادة عمليات نقل دم منتظمة للمرضى الذين تتجاوز أعمارهم 12 عامًا.
يأتي هذا الإعلان كالموافقة الثانية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على استخدام هذا العلاج، حيث كان Casgevy قد حصل على الموافقة في ديسمبر الماضي لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.
وقد أشارت الشركة إلى أن العلاج سيكون متاحًا في وقت مبكر من هذا العام، بتكلفة تبلغ 2.2 مليون دولار لكل من المؤشرين المعتمدين في الولايات المتحدة. يعد Casgevy أول علاج يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR التي حازت على جائزة نوبل، ويتمتع بالموافقة لعلاج الثلاسيميا بيتا، الذي يعتمد على نقل الدم.